基因和细胞**是目前国内外医药圈研究热的点之一，被寄希望成为攻克**等疑难疾病的主要**途径，但对于其非临床评价，并没有一个完整的，系统评价研究指南，目前都是处于一种探索和摸索的阶段，国内，从政府到资本到学术都在推动基因和细胞**产品研发，是我国未来几十年生物医药发展的主要方向之一，社会需求极大。目前国内对于细胞****或基因****还没有专著出版，国外也仅有几本书可以参考。预计会产生较好的社会效益和经济效益。

章 细胞和基因**概述 1 节 CGT的定义、分类与监管 2 第二节 细胞和基因**的基本原理 4 第三节 细胞和基因**的特殊性 9 第四节 细胞和基因**的发展历史 11 第五节 细胞和基因**的发展现状与趋势 16 第六节 机遇与挑战 29 参考文献 31 第二章 细胞和基因**产品的**风险 36 节 细胞和基因**产品**风险概述 37 第二节 CGT产品源于工艺过程的一般**风险 38 第三节 细胞**产品的**风险 39 第四节 基因**产品的**风险 42 第五节 结 语 47 参考文献 48 第三章 细胞和基因**产品的行政监管 52 节 美国对细胞和基因**产品的监管政策 52 第二节 欧盟对细胞和基因**产品的监管政策 62 第三节 日本对细胞和基因**的监管政策 68 第四节 中国对细胞和基因**产品的监管政策 72 参考文献 81 第四章 细胞和基因**产品的质量控制 88 节 细胞**产品质量控制 90 第二节 基因**产品的质量控制 97 参考文献 104 第五章 CGT非临床毒理学研究 108 节 非临床研究的目的 108 第二节 非临床研究中受试物要求 109 第三节 实验模型的选择 110 第四节 非临床评价——基于���险的方法 113 第五节 非临床研究的设计 115 第六节 非临床**性研究的特殊考虑 119 参考文献 135 第六章 药代动力学研究与评价 138 节 药代动力学研究内容 138 第二节 药代研究动物模型的选择 142 第三节 药代动力学研究样品检测 145 第四节 药代动力学研究案例及分析 152 第五节 结 语 159 参考文献 159 第七章 CGT的致瘤性/成瘤性评价 164 节 CGT**致瘤性/成瘤性评价概述 164 第二节 细胞**产品的致瘤性/成瘤性评价 179 第三节 基因**产品的致癌性评价 188 第四节 风险评估和案例（实例） 193 参考文献 197 第八章 免疫原性评价 200 节 免疫原性产生原因及检测策略 201 第二节 干细胞、CAR-T细胞的免疫原性 207 第三节 基因**产品的免疫原性 216 参考文献 222 第九章 干细胞产品的非临床评价研究 227 节 干细胞概述 227 第二节 干细胞的分类及应用 230 第三节 干细胞产品研发现状 241 第四节 干细胞**非临床评价 242 第五节 已上市干细胞产品案例分析 249 参考文献 275 第十章 CAR-T产品的非临床评价研究 277 节 CAR-T细胞产品研发背景 277 第二节 CAR-T细胞产品非临床**性评价的必要性 280 第三节 CAR-T细胞产品主要毒性特点及其机制 281 第四节 CAR-T细胞产品非临床**性评价的监管要求和 国内外相关指导原则 285 第五节 CAR-T细胞产品非临床**性评价内容和 主要关注的问题 289 第六节 CAR-T细胞产品的非临床**性评价实例 295 第七节 展 望 298 参考文献 298 第十一章 溶瘤病毒的非临床评价研究 305 节 OVs的研究开发历史及进展 305 第二节 已批准上市的OVs产品 308 第三节 常用OVs的生物学特性 310 第四节 选择OVs的考虑因素 313 第五节 OVs的递送方式 314 第六节 OVs的抗**作用机制研究进展 316 第七节 OVs联用策略研究 320 第八节 OVs非临床评价与研究的一般考虑 322 参考文献 328 第十二章 基因编辑产品的非临床评价研究 331 节 基因编辑技术的发展历程 331 第二节 基因编辑产品的分类 336 第三节 非临床研究的重要性和必要性 343 第四节 基因编辑产品的**性风险 344 第五节 相关法规和指导原则 347 第六节 非临床研究的策略 349 第七节 临床前研究方法与挑战 353 第八节 案例分析——β-地中海贫血非临床研究案例分析 355 第九节 结 语 359 参考文献 360 第十三章 CGT药品注册申报非临床评价现场核查要点 366 节 现场核查相关法规依据 366 第二节 注册核查的流程 368 第三节 药理毒理方面现场核查要点及解析 369 第四节 现场核查案例 376 第五节 现场核查发现的缺陷问题举例 380 第六节 结 语 381 参考文献 381 缩略词表 382